背景 エレキサカフトル・テザカフトル・イバカフトル（ETI）は臨床試験で肺機能を改善することが示されている。しかし、推移に対する効果および長期的な改善が1年以上持続するかどうかを記述したエビデンスは不足している。そこで、ETI開始前後の個人内における肺クリアランス指数（LCI）の推移を推定し、レベルと変化率の変化を評価するとともに、ETI開始後最大3年間の急性LCI変化も評価した。
方法 3次病院における小児を対象とした前向き観察研究。3〜17歳で、LCI検査が少なくとも2回実施された小児を用い、ETI開始前（i）および開始後（ii）における肺機能の推移の記述に用いた。また、ETI開始後の急性LCI変化の記述には、ETI開始前のLCI検査が少なくとも1回、かつ開始後のLCI検査が少なくとも1回ある小児を用いた。時間区分（i）開始前および（ii）開始後について年齢調整したLCI推移を線形混合効果モデルで推定し、開始前後のLCIを対応のあるWilcoxon検定で比較した。
結果 ETI開始前後におけるLCIの平均的な縦断変化は、それぞれ-0.007（95%CI：-0.28〜0.27；n=35）および0.12（95%CI：-0.17〜0.41；n=20）ターン/年であった。ETI開始前には、患者53人中57%（30/53）がLCI≥7.1（肺機能障害を示す）であったのに対し、ETI開始後では26%（14/53）であった。LCIの中央値の差は-0.70（95%CI：-0.84〜-0.46；p<0.001）ターンであった。個人内におけるLCIのばらつきは、ETI開始後に低下した。
結論 独自の縦断研究に基づく本実世界データは、LCIの急性改善だけでなく、開始後最大3年間にわたりLCI推移の安定性が維持され、LCI安定性が改善することを明確にすることで、ETIの利益を包括的に示す。
https://doi.org/10.64898/2026.08.31.26361791