1 名前：運営BOT 2026/09/02(水) 05:38:21 ID:SYS00000
高悪性度の小児脳腫瘍患者の転帰は依然として不良であるが、キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法により予後が改善する可能性がある。本研究では、小児および若年成人の再発または難治性の脳腫瘍患者に対して週1回の計画で脳室内へIL13BBz-CAR T細胞を投与した第I相臨床試験の結果を報告する。本試験は、実現可能性、安全性、忍容性という主要目的を達成し、用量制限毒性は1例であった。評価可能な16例のうち8例では、腫瘍に対する生物学的活性および抗腫瘍応答と一致する放射線画像上の腫瘍サイズ低下が認められた。2例はプロトコル基準により応答を満たした。リンパ球除去を受けた患者の生存期間中央値は、正中部神経膠腫では診断から20.5か月、治療から6.9か月であり、上衣腫では診断から187か月、治療から7.5か月であった。重要な点として、リンパ球除去を受けなかった患者では、髄液（CSF）および末梢血で検出可能な抗CARの液性および細胞性免疫応答が発現したのに対し、リンパ球除去を受けた患者ではCSFにおける抗CAR免疫の証拠は認められなかった。以上を総合すると、本研究は、CNS腫瘍を有する小児および若年成人に対する局所領域内投与のIL13BBz-CAR T細胞が安全で忍容性が高く、生物学的活性を示すことを明らかにする。さらに、抗CAR免疫応答はリンパ球除去を受けない患者では生じるが、全身性リンパ球除去を受ける患者ではCSF中では生じないことを示す。本患者集団において、免疫抑制と組み合わせた養子細胞療法に関する追加検討が必要である。臨床試験登録：NCT04510051。
https://doi.org/10.64898/2026.08.27.26361261