導入：骨髄異形成症候群（MDS）は、無効な造血と末梢血の細胞減少を伴うクローン性造血幹細胞腫瘍である。低メチル化剤であるアザシチジンは高リスクMDSにおいて全生存（OS）を改善するが、治療スケジュールを含むアザシチジン特異的な予後指標は十分に定義されていない。方法：本後ろ向きコホート研究では、アザシチジンで治療されたMDS患者70例を評価した。臨床、検査、治療、転帰のデータを解析した。生存はカプラン・マイヤー法で推定し、独立した予後因子は多変量コックス比例ハザード回帰で評価した。
結果：OSの中央値は46.9か月（95% CI, 10.2–83.5）であった。多変量コックス解析では、ヘモグロビン≤9.05 g/dL（HR 3.79, 95% CI 1.57–9.15, p=0.003）、LDH≥300.5 U/L（HR 2.65, 95% CI 1.08–6.52, p=0.033）、およびRevised International Prognostic Scoring System（IPSS-R）の高リスク/非常に高リスクカテゴリー（HR 5.61, 95% CI 1.31–24.05, p=0.020）が独立して不良OSと関連していた。7日間レジメンで治療を受けた患者ではOSが短かった（HR 4.59, 95% CI 1.02–20.50, p=0.046）が、この群はより悪いベースラインの腎機能と検査パラメータを有し、かつ数値的により高リスクの疾患プロファイルであったため、指標による交絡（治療適応による交絡）の影響を受けている可能性が高い。フェリチン高値は調整後に独立した有意性を保持しなかった。結論：アザシチジン治療を受けたMDS患者において、ベースラインのヘモグロビン、LDH、およびIPSS-RリスクカテゴリーはOSの独立した予後因子である。5日間と7日間のスケジュール間で観察された生存差は、群間でのベースラインリスクの不均衡を踏まえると因果関係として解釈すべきではない。これらの単純な臨床および検査パラメータは、個別化したリスク層別化と治療計画の指針となり得る。
https://doi.org/10.48176/esmj.2026.295